APP 概述
白血病是造血系统的恶性增殖性疾病，是严重威胁小儿生命和健康的疾病之一。小儿时期发生的白血病多为急性白血病。
小儿急性白血病的特点是起病急，发病初期多数患儿都会出现不同程度的发热，热型多为不规则发热。小儿白血病的发热特点是发热程度比较高，发热持续时间比较长，而且一般都找不到明显的感染灶。在发热的同时，患儿可出现皮肤出血点，有的患儿可出现贫血，有的患儿可出现骨及关节疼痛。医生在查体时会发现肝、脾肿大和淋巴结肿大。对原因不明的发热伴有这些临床症状和体征的患儿，医生一定要检查患儿的末梢血象，尤其要注意白细胞的数量和形状变化，如果发现白细胞的数量和形态异常，要进行骨髓穿刺检查。
儿童白血病具有两个特点：一是恶性程度高，病情发展迅速，大多是急性；二是对化学药物治疗很敏感，癌细胞容易杀灭，再加上我国采用骨髓移植治疗白血病取得很大进展，临床治愈是大有希望的。因此，幼儿期的白血病如能及时发现，采用适当的治疗手段，往往都能取得满意疗效。
病因
发病原因至今尚不明确，较多的证据认为与某些病毒感染有关，或与过量接触放射性物质和某些化学物质如苯等有关。但外因总是通过内因起作用的，所以患儿自身的免疫功能低下是发病的主要条件，增强体质可以减少致癌因素的侵袭。一旦患病，早期发现和正规治疗可使部分病人得到完全治愈。目前认为与以下因素有关。①病毒因素；②化学因素；③放射因素；④遗传因素。
临床表现
早期表现多为倦怠、无力、食欲不振等。也有最初表现为上呼吸道感染的症状，或出现皮疹。骨、关节疼痛也是较常见的症状。典型病例诊断并不困难。注意及时就诊、化验血象，检查身体时注意浅表淋巴结、肝脾的情况有助于提高早期诊断率。此外还应注意有无皮肤结节、皮肤黏膜出血表现（鼻衄、齿龈出血、皮肤瘀斑出血点等）、牙龈肿胀增生等情况。
小儿白血病临床上分为急性和慢性两类：
急性白血病起病急、病程短、发展快，以发热及关节、胸骨疼痛为主要表现。
慢性白血病起病缓、病程长，以皮肤苍白、发热、乏力、爱出汗、没精神、体重减轻为主要表现。临床可分为急性和慢性白血病以外，根据白血病细胞来源可分为：淋巴细胞白血病及髓细胞白血病。这两大类可进一步分为多种亚型，各亚型在预后判断中有一定意义，在治疗方案上也有差别。
1.发热
是最常见的首发症状。由于正常白细胞尤其是成熟的粒细胞缺乏，机体的正常防御机能出现障碍，所以引起感染可致发热。
2.出血
半数以上的患儿伴有不同程度的出血，主要表现为鼻黏膜、口腔、齿龈及皮肤出血，严重者内脏、颅内出血，这往往可造成患儿死亡。
3.贫血
为最常见的早期症状，可呈进行性加重，患儿面色、皮肤黏膜苍白，软弱无力，食欲低下。
4.肝、脾、淋巴结肿大
急性淋巴细胞性白血病，肝、脾、淋巴结肿大较为显著，慢性粒细胞性白血病则脾肿大更为明显。
5.白血病细胞浸润中枢神经系统
可发生脑膜白血病，患儿出现头痛、恶心、呕吐，甚至惊厥、昏迷。
此外，男孩可能出现睾丸浸润，表现为睾丸无痛性肿大。
检查
主要包括内容血象、骨髓象、免疫组化染色、骨髓细胞免疫学分型、白血病融合基因检测、IgH和TCR基因重排检测、染色体核型分析等。
影像学检查。血化验检查数据的异常改变，大多数患儿有白细胞增多，几万至几十万，骨髓白细胞呈显著增生。少数病人白细胞计数可以降低。未成熟细胞在分类中的比例因就诊早晚和分型而不同，甚至在血象中未能检查出未成熟细胞。
诊断
依据病史、临床特征、血象和骨髓象可作出诊断。
治疗
1.治疗原则
早发现，早诊断，早治疗。有间歇、交替用药，坚持长期治疗，预防复发。采用以化疗为主的综合治疗。可配合支持疗法、免疫疗法或做骨髓移植。
2.化疗
儿童白血病的治疗以化疗为主，只有少数高危患者需要放疗或造血干细胞移植。化疗的原则是多药联合和多疗程治疗，化疗强度及方案根据临床危险度分组而定。虽然各组治疗方法有所不同，但治疗原则不变。诱导缓解治疗后给予强化治疗（或称巩固治疗）和维持治疗，以此消除残留的白血病细胞。中枢神经系统治疗开始于临床早期，其治疗时间长度应根据患者的复发风险、全身治疗的强度和是否使用了颅脑放射而定。
（1）目的 杀灭白血病细胞，解除白血病细胞浸润引起的症状，缓解病情以至痊愈。
（2）程序 ①诱导治疗 使白血病达完全缓解。急性淋巴细胞白血病常用长春新碱、强的松、环磷酰胺等联合用药；急性粒细胞白血病常用阿糖胞苷、柔红霉素、足叶乙甙等联合用药。②巩固治疗 在白血病达完全缓解后进行，以最大限度杀灭白血病细胞。一般情况下持续完全缓解3年者可停药观察。
3.其他疗法
近年来，一种被称为“CAR-T”的细胞免疫疗法在治疗复发的急性B系淋巴细胞白血病（经过治疗缓解后再次发作），或者难治的急性B系淋巴细胞白血病（使用其他抗白血病治疗后病情没有缓解的）方面取得突破，CAR-T疗法于2017年10月首次在美国批准上市。
