mTOR抑制剂治疗结节性硬化症相关癫痫发作的研究进展

摘要： 结节性硬化症相关癫痫发作因其特定的基因机制，通常对一般抗癫痫发作药物的反应不佳。结节性硬化症的主要致病通路为TSC1或TSC2基因异常逐步导致mTOR通路的过度激活。鉴于mTOR是一个较好的抗癫痫靶点，近十余年来，有关mTOR抑制剂的有效性和安全性的临床前研究和临床研究陆续进行，为现有mTOR抑制剂的使用提供了较为充分的证据。目前第一代mTOR抑制剂中的雷帕霉素及其衍生物依维莫... （共5页）