寡核苷酸药物非临床安全性评价的一般考虑及案例分析

摘要： 作为一种新兴的治疗方法，寡核苷酸药物(oligonucleotide therapeutics, ONTs)在罕见病和某些慢性疾病领域展现出了良好的应用前景和开发潜力。目前，全球范围内已有20种ONTs上市，主要包括反义寡核苷酸(antisense oligonucleotides, ASO)、小干扰RNA(small interfering RNAs, siRNA)和适配体(... （共10页）