溶酶体贮积症及其治疗性替代酶类药物研究进展

摘要： 溶酶体贮积症是由于体内溶酶体酶活性降低或丧失造成其作用底物在体内蓄积，进而导致机体多器官病变的一类疾病。目前已有报道的溶酶体贮积症约70余种，涉及多种溶酶体酶缺陷。溶酶体贮积症的治疗包括酶替代疗法、小分子药物疗法(底物减少疗法和分子伴侣等)以及基因疗法。其中应用最广泛的是酶替代疗法，即通过静脉注射的方式补充体内所缺失的溶酶体酶。截至目前共有19种治疗溶酶体贮积症的替代酶类药物经... （共6页）