腺相关病毒载体类体内基因治疗产品临床使用及安全性信息分析

摘要： 腺相关病毒(adeno-associated virus, AAV)载体具有整合风险低、外源基因表达持久等优势，是目前体内基因治疗产品中应用最广泛的载体。目前，美国与欧盟已上市体内基因治疗产品中有6款为AAV载体类产品，是数量最多的产品类型。本研究基于已上市AAV载体类产品临床试验与上市后数据，结合产品适应证、给药方式、药动学、临床研究、不良反应等信息，系统分析该类产品的临床使... （共6页）