腺相关病毒载体基因治疗产品临床死亡案例死因回顾性分析

摘要： 利用腺相关病毒(adeno-associated virus, AAV)载体的基因治疗在过去10年间取得了巨大进展，并已实现了某些罕见遗传性疾病的治疗。然而，针对AAV衣壳抗原或转基因产物的免疫反应仍阻碍其进展。本文描述了AAV载体的结构特点，汇总了临床上发生的AAV载体携带基因治疗产品引起的患者死亡案例，详细分析了AAV载体和基因治疗产品引起免疫反应的可能作用机制及其带来的不... （共7页）